Santhera Pharmaceuticals hat positive Ergebnisse aus einer Langzeitanalyse von AGAMREE (vamorolone) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt gegeben, einschließlich erster Daten aus der laufenden Phase-4-Studie GUARDIAN. Die Analyse umfasste bis zu 110 Patienten, die zwischen dem vierten und siebten Lebensjahr mit der Behandlung begannen und diese über verschiedene Zugangsprogramme fortsetzten. Die Patienten erhielten AGAMREE bis zu acht Jahre lang, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von fünf Jahren. Die meisten blieben in der realen Welt auf höheren Dosen (4–6 mg/kg/Tag). Die Patienten behielten ihre motorische Funktion bei, mit einer Wirksamkeit, die der von Standard-Corticosteroiden vergleichbar ist. Es wurden keine Unterschiede in den Untergruppenanalysen gegenüber Deflazacort oder Prednison beobachtet. Wichtig ist, dass AGAMREE ein differenziertes Sicherheitsprofil zeigte, mit deutlich weniger Wirbelkörperfrakturen, normalen Wachstumsmustern und einer reduzierten Kataraktinzidenz. Es wurden keine Fälle von Glaukom berichtet und es traten keine neuen Sicherheitszeichen auf. Prof. Eugenio Mercuri, Professor für Pädiatrie und Kinderneuropsychiatrie an der Università Cattolica del Sacro Cuore, erklärte: „Diese Daten liefern wichtige Hinweise darauf, dass eine langfristige Behandlung mit Vamorolone eine anhaltende Wirksamkeit bietet, mit einer erheblichen Reduktion des Risikos von Wirbelsäulenfrakturen und einer Verbesserung der Körpergröße, im Gegensatz zu dem, was bei herkömmlichen Steroiden beobachtet wird.“ Prof. Francesco Muntoni, Professor für Neurologie an der University College London, sagte: „Diese vorläufigen Daten sind vielversprechend. Besonders beruhigend ist es zu sehen, dass Kinder weiterhin in der Höhe wachsen, ohne einen offensichtlichen Einfluss auf die Wirksamkeit der Behandlung.“ Prof. Craig McDonald, Professor für Physikalische Medizin & Rehabilitation und Pädiatrie an der UC Davis, fügte hinzu: „Diese Daten zeigen nun klar die Vorteile einer frühen Behandlung und die Aufrechterhaltung der Behandlung mit wirksamen Dosen von Vamorolone.“ Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: „Wir sind wirklich erfreut, der DMD-Gemeinschaft eine Corticosteroid-Behandlungsoption anzubieten, die langfristige Vorteile bieten und das Auftreten einiger der schwerwiegendsten Nebenwirkungen deutlich reduzieren kann.“