{"id":374,"date":"2025-11-06T20:30:03","date_gmt":"2025-11-06T20:30:03","guid":{"rendered":"https:\/\/www.hausarzt-dr-kahl.de\/apotheke\/?p=374"},"modified":"2025-11-06T20:30:03","modified_gmt":"2025-11-06T20:30:03","slug":"neue-hoffnung-fuer-kinder-mit-duchenne-muskeldystrophie-agamree-zeigt-langfristige-wirksamkeit-und-bessere-vertraeglichkeit","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.hausarzt-dr-kahl.de\/apotheke\/neue-hoffnung-fuer-kinder-mit-duchenne-muskeldystrophie-agamree-zeigt-langfristige-wirksamkeit-und-bessere-vertraeglichkeit\/","title":{"rendered":"Neue Hoffnung f\u00fcr Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie: AGAMREE zeigt langfristige Wirksamkeit und bessere Vertr\u00e4glichkeit"},"content":{"rendered":"

Santhera Pharmaceuticals hat positive Ergebnisse aus einer Langzeitanalyse von AGAMREE (vamorolone) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt gegeben, einschlie\u00dflich erster Daten aus der laufenden Phase-4-Studie GUARDIAN. Die Analyse umfasste bis zu 110 Patienten, die zwischen dem vierten und siebten Lebensjahr mit der Behandlung begannen und diese \u00fcber verschiedene Zugangsprogramme fortsetzten. Die Patienten erhielten AGAMREE bis zu acht Jahre lang, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von f\u00fcnf Jahren. Die meisten blieben in der realen Welt auf h\u00f6heren Dosen (4\u20136 mg\/kg\/Tag). Die Patienten behielten ihre motorische Funktion bei, mit einer Wirksamkeit, die der von Standard-Corticosteroiden vergleichbar ist. Es wurden keine Unterschiede in den Untergruppenanalysen gegen\u00fcber Deflazacort oder Prednison<\/a> beobachtet. Wichtig ist, dass AGAMREE ein differenziertes Sicherheitsprofil zeigte, mit deutlich weniger Wirbelk\u00f6rperfrakturen, normalen Wachstumsmustern und einer reduzierten Kataraktinzidenz. Es wurden keine F\u00e4lle von Glaukom berichtet und es traten keine neuen Sicherheitszeichen auf. Prof. Eugenio Mercuri, Professor f\u00fcr P\u00e4diatrie und Kinderneuropsychiatrie an der Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore, erkl\u00e4rte: \u201eDiese Daten liefern wichtige Hinweise darauf, dass eine langfristige Behandlung mit Vamorolone eine anhaltende Wirksamkeit bietet, mit einer erheblichen Reduktion des Risikos von Wirbels\u00e4ulenfrakturen und einer Verbesserung der K\u00f6rpergr\u00f6\u00dfe, im Gegensatz zu dem, was bei herk\u00f6mmlichen Steroiden beobachtet wird.\u201c Prof. Francesco Muntoni, Professor f\u00fcr Neurologie an der University College London, sagte: \u201eDiese vorl\u00e4ufigen Daten sind vielversprechend. Besonders beruhigend ist es zu sehen, dass Kinder weiterhin in der H\u00f6he wachsen, ohne einen offensichtlichen Einfluss auf die Wirksamkeit der Behandlung.\u201c Prof. Craig McDonald, Professor f\u00fcr Physikalische Medizin & Rehabilitation und P\u00e4diatrie an der UC Davis, f\u00fcgte hinzu: \u201eDiese Daten zeigen nun klar die Vorteile einer fr\u00fchen Behandlung und die Aufrechterhaltung der Behandlung mit wirksamen Dosen von Vamorolone.\u201c Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: \u201eWir sind wirklich erfreut, der DMD-Gemeinschaft eine Corticosteroid-Behandlungsoption anzubieten, die langfristige Vorteile bieten und das Auftreten einiger der schwerwiegendsten Nebenwirkungen deutlich reduzieren kann.\u201c<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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